Инвестиционная идея №38 - Sarepta Therapeutics (SRPT)
Компания: Sarepta Therapeutics (SRPT)
Сектор: Healthcare
Тип Идеи: Спекулятивная
Целевая доля портфеля: 2%
Риск: Высокий
Описание идеи:
Sarepta Therapeutics – американская биотехнологическая компания, фокусирующаяся на разработке генной терапии (способа лечения, раз и навсегда, или хотя бы на долгое время, замещающего дефектный ген нормально функционирующим) и РНК-терапии (блокировка дефектной РНК).
У компании есть одобренные РНК-продукты для Дистрофии Дюшенна: этеплирсен и голодирсен, к ним скоро присоединится касимерсен. Но нам интересен не портфель РНК, а пайплайн в генной терапии, который представлен ниже:

Самым интересным активом компании является разработка SRP-9001 – генная терапии дистрофии Дюшенна. Это одно из самых часто встречающихся дистрофических заболеваний, которое случается приблизительно у 3 из 10 000 родившихся мальчиков. Всего в мире несколько сотен тысяч пациентов, страдающих таким заболеванием, при этом специализированного лечения, не считая как раз одобренных продуктов Сарепты, нет (а они покрывают только около 20% популяции больных из-за таргетирования определенных мутаций). При этом эффективность одобренных препаратов вызывает вопросы с точки зрения продления жизни пациентов.
Генная терапия, в теории, должна радикально решить проблему дистрофии Дюшенна. Потенциал такого продукта, в случае одобрения, огромен – как минимум несколько миллиардов долларов. Тут и случилась проблема – недавно были опубликованы промежуточные результаты Фазы 2 по SRP-9001, где не было установлено статистически значимого улучшения мышечной функции по сравнению с плацебо. На этом акции компании упали на 50%, что вполне понятно – до этого компания оценивалась около 13-14 млрд $, что очевидно включало потенциал одобрения генной терапии от Дистрофии Дюшенна.
В чем же инвестиционная идея?
А идея в том, что статистическая значимость не была достигнута только в возрастной группе 6-7 лет, в то время как для пациентов 4-5 лет она была установлена. В теории это, как минимум, дает возможность компании получить одобрение в возрастной группе 4-5 лет с последующим расширением на 6-7 лет (если получится). Помимо этого, компания заявляет, что в возрастной группе 6-7 лет криво прошла рандомизация, из-за чего в группу плацебо изначально попали более здоровые и активные пациенты, показать преимущество над которыми было чрезвычайно сложно. Как такое произошло - не очень ясно (вообще рандомизация делается как раз для того, чтобы не набрали всех изначально более здоровых в группу препарата), но оставляет надежду на возможный успех клиники.
Таким образом идея, по сути, заключается в разнице апсайда и даунсайда. После падения компания стоит около 7 млрд $, при этом у неё на счету 1,8 млрд $ наличных и примерно столько же обязательств. При этом одобренные продукты компании могут принести до 1,5-2 млрд продаж, то есть уже примерно «отбивают» текущую капитализацию. Не стоит забывать, что у компании есть еще набор других генных терапий в пайплайне, хотя их потенциал намного меньше лечения дистрофии Дюшенна. В итоге получаем, что любые позитивные новости по SRP-9001 должны, по идее, привести к значимому росту котировок, а вот подтверждение негативных результатов срежет еще 10-20% от текущих цен.
В чем риски идеи?
Первое, классическое: подтверждение негативной клиники, тут все ясно. Второе: у Sarepta огромная скорость сжигания денег – 150-250 млн $ в квартал. Им, конечно, хватит текущих денег на год-два, но дальше понадобится допэмиссия, если не будет значимого позитива (продаж текущих препаратов недостаточно для покрытия убытков). Третье – у Pfizer есть конкурентная разработка, тоже генная терапия от дистрофии Дюшенна, которая может получить фору в выходе на рынок.
Однако в целом соотношение риска и доходности нас устраивает: апсайд от текущих уровней составляет около 50% (падение на результатах клиники было от цены около 170$, до этого уровня акция вряд ли восстановится в ближайшее время, но до 120-130$ дойти может). Даунсайд -процентов 20% в случае подтверждения негативных результатов клиники. В рамках индекса аллоцируем на идею 2% портфеля. Держать идею до итогового одобрения препарата (если оно случится) не хочется – скорее это ставка на некоторые позитивные новости про клинику и откат на цены 120-140$, поэтому тип идеи «Спекулятивная».